基因疗法临床试验将亨廷顿病进展减缓75%

 英国团队与公司uniQure公布的Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果显示，代号AMT-130的基因疗法可使亨廷顿病患者症状进展减缓高达75%，并显著减少脑细胞死亡。这种疗法通过改造病毒将DNA片段送入患者脑细胞，触发微小RNA生成，从而抑制亨廷顿蛋白（正常与突变型）的合成，减轻对脑神经的损伤。试验中，部分患者在应已依赖轮椅时仍能行走，甚至有人重返工作岗位。虽然数据尚未经过外部评审，疗法的长期疗效与可及性仍待验证，但这一成果被视为亨廷顿病治疗史上的重大突破，为患者带来可能延长寿命与改善生活质量的全新希望。