健康 来源:MIT Technology Review 整理:feaOS 2026-07-31 17:58:58

蒙大拿州新“尝试权”法案让一些人看到了希望

克里丝·德瓦尔特的儿子布罗迪患有罕见的遗传性疾病——creatine transporter deficiency,这种疾病导致大脑和肌肉缺乏能量。尽管目前没有治愈方法,但法国生物技术公司Ceres Brain Therapeutics正在研发一种可能帮助患者的药物。该药物尚未通过临床试验,医生也无法开具处方。蒙大拿州最近通过了一项新法律,允许非终末期患者尝试未经批准的实验性治疗,这为德瓦尔特提供了理论上的希望。然而,由于监管和制造问题,这种药物目前无法在美国获得使用许可。布罗迪在两岁半时被诊断出患有此病,他难以沟通且肌肉无力,这让他的父母非常担心。尽管如此,德瓦尔特仍然希望通过各种途径为儿子争取到可能的治疗机会。

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