PepGen肌营养不良药物早期数据向好，股价大涨逾九成

生物技术公司PepGen的在研寡核苷酸药物PGN-EDODM1，在针对罕见肌肉疾病1型强直性肌营养不良（简称DM1）的2期试验中，显示出可能比其他在研疗法更强的迹象，该公司股价在周二上涨逾90%。DM1由基因突变导致细胞内出现错误RNA并聚集成团，造成广泛的“错误剪接”，使蛋白质指令紊乱，肌肉功能逐步受损。该药物旨在进入细胞并打散这些RNA缠结。在2期研究13周随访后，6名患者每月给药共4次，剪接错误平均修复了46.5%，其中4人超过50%。PepGen周二称，这些数据是在多剂量DM1药物研究中迄今“最高水平的剪接纠正”。公司还表示，患者在多项活动和肌力评估中也有改善，例如用力收缩后手部肌肉放松的速度。研究者判定所有与治疗相关的副作用为“轻度至中度”，最常见的是恶心；首次给药后尿蛋白一度升高，但在16周观察期内未见累积性肾损伤，而这正是全身给药的RNA类药物所面临的担忧。据PepGen估计，DM1在美国和欧洲约影响11万人，还可累及心脏、肺、眼和胃，目前尚无治愈疗法。多家生物技术公司正在开发RNA疗法以改变病程：诺华此前以数十亿美元收购的一款候选药物最近在关键试验中失败，Dyne Therapeutics的药物处于后期试验，Sarepta Therapeutics另有一款处于早期试验。Leerink Partners分析师Joseph Schwartz写道，PepGen报告的平均剪接纠正幅度高于诺华的del-desiran和Dyne的z-basivarsen；尽管“跨试验比较仍不完美”，但结果的“幅度和一致性”“支持其具备明确的同类最佳潜力”。Oppenheimer分析师Kostas Biliouris则称这是“最佳情形”。PepGen正在试验更高剂量，预计明年上半年公布结果。该研究在多个国家设有试验点，但因美国监管机构去年基于动物研究结果实施部分临床暂停，尚未在美国给药。Stifel分析师Paul Matteis认为，美国方面仍存在“潜在风险”，但“患者安全性表现良好”，应有助于“推动解除这一限制”。报道发布于2026年11月10日。