诺和诺德提交镰状细胞药物上市申请；Flagship与盖茨基金会加深合作

诺和诺德周五已在美国和欧洲提交镰状细胞病治疗药物etavopivat的上市申请。该药是这家丹麦药企在2022年以10亿美元收购Forma Therapeutics时获得的，公司将其视为未来的重磅产品，并希望将其打造为镰状细胞病的“新标准治疗”。试验显示，该药可在一年内将相关疼痛发作减少27%，目前还在进行地中海贫血的中期试验。与此同时，Flagship Pioneering与盖茨基金会周四宣布，将在五年内投入2500万美元，为中低收入国家中服务不足的群体开发“健康与农业解决方案”，并设立名为“Pioneering Global Health & Development”的新计划，从Flagship创业公司组合中筛选女性健康、农业和全球健康项目；盖茨基金会此前已投资三家Flagship公司。另外，Ascidian Therapeutics与Exegenesis Bio将合作开发可进入多种组织的RNA编辑疗法，拟把Ascidian的RNA“外显子”编辑能力与Exegenesis专有的衣壳递送技术结合，但未披露财务条款及具体适应症。Immuneering与安斯泰来则将在两项胰腺癌临床试验中联用药物：一线研究评估化疗、Immuneering试验性抗癌药atebimetinib与安斯泰来针对Claudin 18.2的疗法，另一项针对既往治疗患者的试验仅使用atebimetinib和靶向Claudin 18.2的药物；atebimetinib可阻断MEK1和MEK2蛋白，Immuneering在协议中未向安斯泰来转让任何所有权。脑部药物开发商Addex Therapeutics周四表示，其分拆公司Neurosterix完成1.05亿美元B轮融资，资金将主要用于精神分裂症试验性候选药物NTX-253的中期试验。该药针对M4毒蕈碱受体，该受体也是百时美施贵宝已获批精神分裂症药物Cobenfy的靶点之一；Addex称该药“高度选择性”。本轮融资由RTW Investments领投，Janus Henderson Investors、GV及其他数家机构参与。编辑注：报道已更新，补入部分Neurosterix投资方名称。