实验性新药lepodisiran有望革新遗传性胆固醇风险治疗

美国制药公司礼来（Eli Lilly）最新发布的二期临床数据显示，其实验性新药 lepodisiran 可在一年内将人体内的危险胆固醇脂蛋白Lp(a)水平降低高达95%。约五分之一人群存在遗传性高Lp(a)风险，这类胆固醇与动脉斑块形成及心梗、脑卒中密切相关，而现有药物尚无法有效针对该问题。lepodisiran基于siRNA小干扰RNA机制，通过抑制肝脏中相关蛋白合成来显著降低Lp(a)，是首个有望解决该遗传风险的治疗手段。该研究涉及320名高Lp(a)人群，最高剂量组的参与者在一年后依然维持88%至95%的降幅，且无严重副作用报告。研究结果已发表于《新英格兰医学杂志》，目前三期临床正在招募志愿者。如果后续研究顺利，lepodisiran将成为又一项里程碑式的siRNA基因沉默疗法，为数百万心血管高风险人群带来全新希望。