全球首例定制CRISPR疗法成功救治婴儿，开启个性化医疗新时代

美国宾夕法尼亚大学和费城儿童医院的医生成功为一名患有致命性代谢疾病的婴儿KJ实施了全球首例个性化CRISPR基因编辑疗法，这项突破性治疗在出生三个月内完成设计、测试与注射，目前已显著改善病情。KJ罹患严重的CPS1缺乏症，该病导致体内无法正常分解氨，50%的患儿在出生一周内夭折。研究团队利用脂质纳米颗粒将改造过的CRISPR系统精准送入肝脏细胞，修复致病基因，仅用6个月就完成整套流程。疗法代号为k-abe，在小鼠和猴子体内测试后获FDA批准进入临床尝试。治疗后，KJ对蛋白质耐受度提高，对常规治疗依赖减少，且成功抵御多次感染。尽管长期效果仍待观察，此次治疗被视为未来数千种罕见遗传病实现精准治疗的起点，标志着定制化基因疗法从理论走向现实。