医生首次成功用个性化基因编辑治疗婴儿罕见疾病

一名患有致命罕见病CPS1缺陷的新生儿KJ，成为全球首例通过个性化CRISPR基因编辑技术成功治疗的患者。该技术针对其DNA突变进行精准修复，显著提升生存率。相关成果已发表于《新英格兰医学杂志》。该突破结合了多年联邦资助的科研成果，包括人类基因组测序与CRISPR开发，未来或将用于治疗镰状细胞病、囊性纤维化、亨廷顿舞蹈症等遗传疾病。这一案例标志着精准医疗和基因疗法的新里程碑。