美国FDA扩大Wakix适应证至6岁及以上发作性睡病儿童猝倒症治疗

 Harmony Biosciences在2月17发布公告称，美国美国食品药品监督管理局（FDA）批准其Wakix（pitolisant）片剂的补充新药申请，将适应证扩大至用于治疗6岁及以上发作性睡病儿童患者的猝倒症。公告回顾该药此前的标签历程：2019获批用于成人发作性睡病患者的日间过度嗜睡，2020扩展至成人猝倒症，2024扩展至6岁及以上儿童日间过度嗜睡；此次批准使其用药标签覆盖儿童与成人发作性睡病患者在是否伴随猝倒症两种情形下的治疗范围。公开资料对“猝倒症”给出医学定义为在清醒状态下因情绪触发出现突发的肌张力丧失，可表现为面部、颈部或四肢无力甚至短暂跌倒，通常与发作性睡病相关。多家医学与药学媒体在同日跟进监管决定，页面信息将pitolisant描述为选择性组胺H3受体拮抗剂/反向激动剂，并写明其在监管分类上不属于受控物质。公开材料还提到支持儿童猝倒症适应证的数据来自随机、安慰剂对照研究，报道中列出用于评估猝倒症发作频率或严重程度的量表结果与统计差异，同时提示儿童患者的给药与剂量调整需按更新后的说明书执行。企业公告与行业媒体页面还给出处方信息、供货与咨询渠道等细节，并在链接中标注该决定属于补充新药申请路径下的标签扩展，便于临床机构与患者群体获取最新标签内容与用药指引。